靶向高效基因/siRNA传递系统

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项目简介

转染试剂作为常规研究工具是整个基础和应用研究中的一部分,却是关键而不可缺少的部分。由于需要转入的生物大分子有多种,同时要转染的细胞系也非常多样,因此没有任何一种转染产品可以十全十美,满足所有的研究需求,这也吸引了许多转染试剂开发商投入大量的精力来开发并不断更新自己的转染产品。由此,转染产品不断更新换代:转染试剂从磷酸钙发展到脂质体,再到现在的阳离子聚合物;转染方式从细胞自然摄取发展到电穿孔和显微注射。这些变化都是针对研究者转染目的的不同,希望能够获得更为高效安全的转染结果。

生化方法介导的基因转染是目前使用最普遍的方法。传统的转染试剂产品有磷酸钙和阳离子脂质体。磷酸钙转染法转染效率低,且对大多数细胞株无效,因此不能满足很多科研工作的需要。上世纪80年代中期建立的阳离子脂质体介导的基因转染,在体外基因转染中有很高的效率,一度成为主要的转染试剂。但阳离子脂质体遇到血清时,转染效率就大为降低,因此转染前后需要更换培养基,转染程序繁琐,更为突出的问题是使用阳离子脂质体进行体内基因转染时,它迅速被血清清除,并在肺组织内累积,诱发强烈的抗炎反应,导致高水平的毒性,这些因素在很大程度上限制了阳离子脂质体的应用。

 九十年代后期国外生物技术公司在上世纪先后研制生产阳离子聚合物转染试剂,主要有 Qiagen公司(美国)和 Qbiogene公司(美国)。此类转染试剂转染效率虽高,但细胞种类受限,细胞毒性明显。

 国内基因转染产品一直是空白。国内仅见少量如壳聚糖纳米粒和司苯、甘油介导基因转染的研究报道,但由于转染效率、溶解性和适用范围等等实际应用问题的原因,未见有更多的进一步研究报道,市场上也未见有国产基因转染试剂产品。目前国内使用的转染试剂为进口产品,大多数是阳离子脂质体转染试剂和一定数量的阳离子聚合物转染试剂产品。

我公司研发人员结合了成熟的多肽工程、基因工程和纳米技术,通过改进多肽的结构,实现多肽纳米粒的构建和制备。现已率先在国际上研制出一种肽纳米粒,能高效地在体外传递siRNA分子到动物的多种细胞和在体内运载生物大分子进入皮肤细胞。这些前期的研究结果与专利技术充分保证了本课题的可行性。

本项目研制的多胜肽转染试剂产品转染效率高、细胞毒性低、使用简便,比磷酸钙和阳离子脂质体相比具有明显的优势;本项目产品技术指标和使用效果和国外同类产品相比达到先进水平。项目已通过北京大学图书馆查新,在我公司创新的四个查新点上,未发现国内有其他公司从事相同的研究,属于国内领先产品。

应用领域

本项目产品GenoFectTM转染试剂是基因转染技术所需试剂,基因转染技术广泛应用于基因组功能研究(包括基因表达调控、基因功能、信号转导和药物筛选研究)和基因治疗研究,以及生命科学的开应用研究等诸多领域。应用行业包括从事基因组功能和基因治疗研究的科研院所和高等院校、开展基因治疗临床应用的卫生医疗单位,以及从事生物药品(基因工程药品、生物疫苗和诊断试剂)研发生产的生物技术企业。

 

 
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