项目简介
人口老龄化日益加剧使得由衰老相关疾病引起的人类健康和社会问题愈加凸显，因此迫切需要在衰老相关疾病的治疗领域产生重要突破。本项目能够利用国际领先的人多能干细胞和基因打靶技术产生高效高通量的个性化药物筛选平台和个性化治疗技术，因而具有非常好的产业化前景。
基于人类多能干细胞技术，可产生人类多能干细胞及其衍生细胞系，从而对外提供细胞产品及其对应的生物制剂产品；针对由可遗传突变引发的人类重大疾病，可以利用人多能干细胞和基因打靶技术产生具有不同遗传背景的多能干细胞及其衍生细胞系，用于个性化治疗或高通量药物筛选；针对老年性黄斑变性等严重影响人类生活质量的重要眼病，可以利用多能干细胞以及定向分化技术产生视网膜色素上皮等病人自体来源的健康细胞，从而实现个性化治疗。
本课题组掌握的人多能干细胞和基因打靶技术处于国际领先水平，已在Nature和Cell Stem Cell等顶级学术杂志发表多篇与早衰症和帕金森氏症等人类衰老相关疾病相关的研究论文，并以人多能干细胞和基因打靶技术为基础申请多项发明专利。
应用领域
本项目规划应用于生物制品生产企业，干细胞相关生物制品和保健品等；医药企业可用于高通量药物筛选的人类重大疾病干细胞模型；医院可进行疾病的个性化治疗。
